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JAMA子刊:真实事件数据复制随机化临床试验 准确率低于二成

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发表于 2019-11-4 13:27:51 | 只看该作者 回帖奖励 |倒序浏览 |阅读模式
随机对照试验(RCTs)被认为是产生临床证据的金标准,但是真实世界证据(Real World Evidence,RWE)受到越来越多的关注。尽管RWE可以更好地反映患者的人口统计学、合并症、依从性,以及在实际临床环境中使用的并行治疗。目前业界尚不清楚,是否可以合理地预期,将观察数据用于解决传统临床试验回答的相同临床问题。

近日,JAMA子刊JAMA Network Open发表耶鲁大学医学院Joseph S. Ross博士等的一项研究结果,探讨使用真实数据(real world data, RWD)复制临床试验证据的可行性。

220项随机化试验,有多少可以使用RWD重复

这项研究检查了2017年在影响因子最高的7种相关期刊(见下图)上发表的220项临床试验;这些临床试验在美国开展。研究的目的,是探讨使用医保索赔(administrative claims)或电子病历(EHR)中的RWD,能够复制多少随机化临床试验。

图片来源:药明康德微信团队整理

这220项临床试验中,92.7%为随机化试验,其中的55.4%为双盲试验,14.7%为单盲试验,29.9%为开标试验。这些临床试验中的三分之二(66.8%),是为了检验用药干预,15.5%是为了检验教育、程序性或行为干预;9.1%的试验是为了检验临床或外科手术流程,6.4%用于检验医疗器械,2.3%用于检验其它干预。

研究结果表明,只有39.1%的试验采用了可从观察数据中确定的干预措施。研究者无法从电子病历数据或索赔中确定,最常见的干预措施是否是尚未获得FDA批准的新药(占所调查临床试验的34.1%),或是教育、行为或程序性干预措施(占所调查临床试验的14.1%)。对于可以确定相关干预的86项试验,其中的39项涉及获得FDA批准的药品,但正在开展针对新的人群或适应症的研究;有32项试验是比较效益研究,15项为上市申请批准后安全性或有效性研究。

研究结果显示,在所分析的220项在美国开展的临床试验中,能够使用观察数据复制的,只有33项(15.0%)。具体来讲,在所研究的220项试验中,可以从保险索赔和/或电子病历数据中确定86项试验(39.1%)的干预。在这86项试验中,可以确定62项(占72.1%)的适应症;62项试验中的45项(占72.6%),至少可以确定80%的入组与剔除标准。在这45项试验中,有33项(占73.3%)至少可以确定1个主要终点。

图片来源:药明康德微信团队根据参考资料[1]整理

谨慎看待RWE加强RCT研究的想法

这样的结果说明,对于使用RWE加强RCT研究的想法,大家应该谨慎看待。由于电子病历中很多数据并非结构化数据,使得很多试验无法重复。研究结果进一步说明,在认为RWE可以代替RCT之前,需要谨慎行事。论文作者认为,对于检验临床上未广泛使用的产品的安全性和有效性,观察性研究无济于事。

论文作者得出结论认为,尽管存在将RWD付诸于运用的潜力,但目前仍然困难重重。使用回顾性RWE来补充RCT产生的证据,业界仍然需要考虑可行性问题。改进电子病历数据的采集与分析,有助于改善使用RWD来生成 RWE。相关的改进措施还包括,在日常的临床护理中,增加患者报告结局的运用;更广泛地使用医疗器械监督;以及改进电子病历中自由文本的自然语言处理(natural language processing)。“观察方法和数据体系的进一步发展,可能有助于实现RWE的潜力,并反过来转化为更广泛的医学研究,以及更快速的医药产品评估。”
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